Stem cell therapy once generated a great deal of interest in the SCA community. Its regenerative abilities and ability to create new cells have found many admirers. There are collections for this wonderful drug…
There are several types of stem cells, and their classification can vary depending on the criteria used to identify them. Understanding this classification provides insight into which cells function and how, and where we get them from.
One of the cells with quite high potential is embryonic stem cells, the so-called germ cells, which are derived from mammalian embryos several days old (hence they are also an ethical issue). They are capable of transforming into any type of cell, can divide infinitely in culture, and do not take the form of cancer cells.
The ability to use cells in science has led to an expansion of the field of mammalian genetic modification. For example, it is possible to introduce a defective gene responsible for a particular disease in humans into the body (e.g., of mice). A model, the diseased mouse, facilitates the detection of disease and the development of a drug …
It was also discovered that it can be used to generate muscle cells (smooth and striated), skin cells (epidermal cells), pancreatic cells, liver cells and other cell types. And thanks to the possession of special proteins and various transcription factors, they receive chemical and mechanical signals from the environment. their environment, which helps them decide what cells to turn into.
These successes were reflected in transplantation medicine, where the creation of tissue compatible with the recipient would eliminate the problem of graft rejection.
A combination with gene therapy: ataxia is caused by a mutation in the ATXN1 gene, which produces a protein called ataxin-1. The defective ataxin-1 protein causes the accumulation of harmful proteins in nerve cells, resulting in their damage and death.
Therefore, somatic cells (cells that make up the body of the organism) are taken and subjected to gene therapy, in which the defective cells are replaced with the correct ones. The genetically modified cells are stimulated to differentiate (i.e., turn into a specific type of cell) and then introduced into the patient’s body with the expectation that this will at least partially offset the effects of the genetic defect they have.
Miracle! A universal drug! So why are we not healthy?
Although the use of stem cells has shown some promising results in animal and human studies, cell therapy is not currently effective for this disease.
Scientists do not understand what processes occur in the body after a transplant. The injected cells may not develop into the cells needed to repair the damaged tissue due to a variety of factors (unsuitable environment in the tissue, lack of appropriate signals for transformation, reactions of the body’s immune system). There are no standardised procedures, which leads to many fears and uncertainty in the field of therapy. Moreover, their application is limited to certain diseases and their availability is limited (embryonic cells are not yet available in Poland).
Since many brain and spinal cells are affected in SCA, each damaged cell must be repaired or replaced for cell therapy to be effective. In addition, many genes mutate in the disease, making it difficult to find a single therapeutic target. Also problematic is the delivery of cells to the damaged brain regions or determining the best source for stem cell transplantation to replace the damaged neurons in this disease.
Side effects may occur during implantation, such as the risk of tumour formation, immune reactions, or abnormal differentiation of the stem cells.
The cost depends on many factors, but ranges from a few to several tens of thousands of zloty. – acc. According to a report published by the Global Alliance for Regenerative Medicine (2020), the average cost of stem cell therapy is about $10,000 per dose.
Prof. Józef Dulak of Jagiellonian University is less than complimentary about the commercialization of cells and warns, „All offers related to the administration of so-called stem cells from adipose tissue, from the patient’s own blood or from Wharton jelly are not stem cell therapies in the sense of reliable research for the time being. There is no sufficient scientific justification for the use of these therapies,” he says.
Research on the use of stem cells in SCA is still in the experimental phase, and there are no confirmed, effective treatments yet. Instead of spending our precious thousands on this, we should be spending it on rehabilitation.
Or try it and take a risk. Nothing can stop a terminally ill person… Just think responsibly, get informed and learn about the options. Do not get false hopes, because that is cruel.
Based on:
Stem cells – myths and reality, Scientific Publishing Center of the Polish Academy of Sciences 2007, pp. 9 – 18.
Kumar, A., & Singh, A. Stem Cells Therapy for Cerebellar Ataxia: A Comprehensive Review. Molecular Neurobiology, 55(8), 6714-6734.
Websites: https://naukawpolsce.pl/aktualnosci/news%2C31601%2Cprof-dulak-uwaga-na-niektore-terapie-komorkami-macierzystymi.html
Swego czasu terapia komórkami macierzystymi wzbudzała ogromne zainteresowanie w środowisku SCA. Ich zdolności regeneracyjne i możliwość wykreowania nowych komórek, zyskała rzeszę wielbicieli. Pojawiły się zbiórki na ten cudowny lek…
Istnieją różne rodzaje komórek macierzystych, a ich klasyfikacja może się różnić w zależności od kryteriów stosowanych do ich identyfikacji. Zrozumienie tego podziału ukazuje, które komórki jak działają i skąd je pobieramy.
Jednymi z komórek o dość dużych możliwościach są embrionalne komórki macierzyste, tzw. komórki zarodkowe, pozyskiwane z kilkudniowych embrionów ssaków (są też więc tematem natury etycznej). Zdolne są do przekształcenia się w dowolny rodzaj komórek, nieskończonej liczby podziałów w hodowli, oraz nie nabierają charakteru komórek nowotworowych.
Możliwość wykorzystywania komórek w nauce doprowadziła do rozwinięcia obszaru modyfikacji genetycznej ssaków. Na skutek tego możliwe jest wprowadzenie do organizmu (np. myszy) genu wadliwego odpowiadającego za dane zaburzenie u ludzi. Modelowa, chora mysz, ułatwiająca poznanie dolegliwości i opracowanie leku…
Odkryto także, że z ich pomocą można stworzyć komórki mięśniowe (gładkie, jak i prążkowane, komórki skórki (epidermalne), komórki trzustki, wątroby i inne typy komórek. A dzięki posiadaniu specjalnych białek i różnych czynników transkrypcyjnych, odbierają sygnały chemiczne i mechaniczne z otaczającego je środowiska, co pomaga im określić, w jaki tym komórki mają się przekształcić.
Te sukcesy odnalazły się w medycynie transplantacyjnej, w której tworzenie zgodnej z biorcą tkanki, zniwelowałoby problem odrzucenia przeszczepu.
Łącząc to z terapią genową: ataksja jest spowodowana mutacją w genie ATXN1, które wytwarza białko zwane ataksyna-1. Wadliwe białko ataksyny-1 powoduje nagromadzenie się szkodliwych białek wewnątrz komórek nerwowych, co prowadzi do uszkodzenia i śmierci tych komórek.
Pobrane by więc zostały komórki somatyczne (komórki tworzące ciało organizmu) i podane terapii genowej, zastępując wadliwe — prawidłowymi. Zmodyfikowane genetycznie komórki zachęcane są do różnicowania (czyli zamieniania w określony typ komórki), a następnie wprowadzone do organizmu pacjenta oczekując, że przynajmniej częściowo zrównoważy to efekty wady genetycznej, którą posiada.
Cudo! Lek uniwersalny! Dlaczego więc nie jesteśmy zdrowi?
Chociaż w badaniach na zwierzętach i na ludziach zastosowanie komórek macierzystych wykazało pewne obiecujące wyniki, to jednak terapia komórkowa w tej chorobie nie jest obecnie skuteczna.
Naukowcy nie rozumieją odbywających się w organizmie po przeszczepie procesów. Podane komórki mogą nie być w stanie przekształcić się w komórki potrzebne do naprawy uszkodzonej tkanki z powodu różnych czynników (nieprawidłowe środowisko w tkance, brak odpowiednich sygnałów do przekształcenia, reakcje układu odpornościowego organizmu). Brak jest standaryzacji procedur, a to prowadzi do wielu obaw i niepewności w zakresie terapii. Jej zastosowanie jest również ograniczone do niektórych chorób, a ich dostępność — ograniczona.
SCA wpływa na wiele komórek mózgowych i rdzeniowych i w związku z tym, aby terapia komórkowa była skuteczna, konieczne jest naprawienie bądź zastąpienie każdej uszkodzonej komórki. Ponadto choroba mutuje wiele genów, a to utrudnia znalezienie jednego celu leczniczego. Problemem jest także dostarczenie komórek do uszkodzonych obszarów mózgu, czy określenie najlepszego źródła do przeszczepienia komórek macierzystych, którego mogą zastąpić uszkodzone w tej chorobie neurony.
Wszczepiane może powodować skutki uboczne takie jak: ryzyko powstawania guzów, reakcje immunologiczne, czy nieprawidłowe różnicowanie się komórek macierzystych.
Koszt jest zależny od wielu czynników, jest to jednak cena od kilku do kilkudziesięciu tysięcy zł. – wg. raportu opublikowanego przez Global Alliance for Regenerative Medicine (2020), średni koszt terapii komórkami macierzystymi wynosił około 10 tysięcy dolarów za jedną dawkę.
Prof. Józef Dulak z Uniwersytetu Jagiellońskiego dość niepochlebnie wypowiada się na temat komercjalizacji komórek i ostrzega: „Na razie wszelkie oferty związane z podawaniem tzw. komórek macierzystych z tkanki tłuszczowej, z własnej krwi, czy z galarety Whartona to nie są terapie komórkami macierzystymi w świetle rzetelnych badań naukowych. Nie ma wystarczającego uzasadnienia naukowego do stosowania tych terapii” – mówi.
Badania dotyczące wykorzystania komórek macierzystych w SCA są wciąż w fazie eksperymentalnej i nie ma jeszcze potwierdzonych, przynoszących rezultaty terapii. Zamiast wydawać na nią nasze cenne tysiące, przeznacz je na rehabilitację.
Bądź też spróbuj i podejmij ryzyko. Nieuleczalnie chorego nic nie powstrzyma… Tylko myśl odpowiedzialnie, zaczerp wiedzę i poznaj szanse. Nie daj się karmić złudną nadzieją, bo to okrutne.
Na podstawie:
Komórki macierzyste – mity i rzeczywistość, Ośrodek Wydawnictw Naukowych PAN 2007, str. 9 – 18.
Kumar, A., & Singh, A., Stem Cells Therapy for Cerebellar Ataxia: A Comprehensive Review. Molecular Neurobiology, 55(8), 6714-6734.
Strony: https://naukawpolsce.pl/aktualnosci/news%2C31601%2Cprof-dulak-uwaga-na-niektore-terapie-komorkami-macierzystymi.html